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La FDA autorizó Cablivi, primer tratamiento farmacológico para adolescentes de 12 años o más con púrpura trombocitopénica trombótica adquirida (aTTP), trastorno sanguíneo raro y potencialmente mortal.
En un estudio con 30 pacientes pediátricos, el 80% alcanzó la remisión clínica. Sin embargo, la FDA advierte sobre el riesgo de hemorragias graves, por lo que se debe suspender el tratamiento si ocurre un sangrado significativo. Los efectos secundarios más comunes son hemorragias nasales, dolores de cabeza y sangrado de encías.
Dicho fármaco, ya aprobado para adultos desde 2019, se utilizará en combinación con intercambio de plasma e inmunosupresores.
La aTTP causa coágulos en pequeños vasos sanguíneos, que pueden afectar órganos vitales como el cerebro y los riñones, además de provocar anemia. Aunque es extremadamente infrecuente en niños (1 caso por cada 10 millones al año), la aprobación ofrece una nueva esperanza terapéutica.
Con información de KHOU11 / Traducción: EVH…
